Terapia gênica usa vírus para restaurar visão

Ao longo dos últimos seis anos, diversos grupos têm tratado com sucesso pessoas com uma doença ocular rara, hereditária, injetando um vírus com um gene normal diretamente na retina do olho com o gene defeituoso.

Apesar do processo invasivo, o vírus geneticamente modificado funciona muito melhor do que as terapias atuais em cobaias que servem como modelo de duas doenças degenerativas dos olhos humanos, podendo penetrar nas células fotorreceptoras nos olhos de macacos, que são parecidos com os dos seres humanos.

Essa técnica está sendo testada principalmente em pacientes com retinite pigmentosa, uma doença hereditária, mas também é vislumbrada como uma alternativa terapêutica para doenças degenerativas da velhice, como a degeneração macular.

No entanto, a terapia experimental ainda não migrou definitivamente para a prática médica porque o vírus com o gene normal não consegue atingir todas as células da retina que necessitam ser consertadas.

Na terapia gênica, mais de 100 milhões de vírus adeno-associados geneticamente programados (esquerda) são injetados no centro do líquido no interior do olho. Aqueles capazes de penetrar as várias camadas de células da retina são usados para transportar um gene corretivo nas células com um gene defeituoso, nomeadamente os fotorreceptores sensíveis à luz e as células do epitélio pigmentar da retina. Para atingir essas células, os vírus devem passar através das células ganglionares da retina e da camada nuclear interna (direita).
[Imagem: David Schaffer Lab/UC Berkeley]

Terapia gênica

Agora, pesquisadores da Universidade da Califórnia, em Berkeley, desenvolveram um método mais fácil e mais eficaz para a inserção dos vírus com genes normais nas células do olho, com potencial para expandir significativamente o alcance da terapia genética.

Ao contrário dos tratamentos atuais, o novo procedimento - que leva cerca de 15 minutos - é menos invasivo e leva genes normais para as células de toda a retina, incluindo aquelas difíceis de alcançar.

"Nós agora criamos um vírus que você pode simplesmente injetar no humor vítreo dentro do olho, e ele leva os genes para uma população difícil de atingir de células delicadas, de uma forma que é cirurgicamente não-invasiva e segura. É um procedimento de 15 minutos, e você provavelmente pode ir para casa no mesmo dia," disse o Dr. David Schaffer, coordenador do estudo.

Schaffer e sua equipe estão agora trabalhando em conjunto com outros médicos para identificar os pacientes com maior probabilidade de se beneficiar desta técnica genética e, após os desenvolvimentos pré-clínicos necessários, eles esperam começar a realizar ensaios clínicos em humanos.