08/05/2013

Terapia celular abre caminho contra anemia congênita

Com informações da Agência Fapesp

A aplasia de medula é uma doença potencialmente fatal caracterizada pela produção insuficiente de glóbulos brancos, vermelhos e plaquetas. O resultado são infecções frequentes, sangramentos e anemia grave.

Um caminho para seu tratamento acaba de ser identificado por cientistas brasileiros e norte-americanos, que utilizaram a técnica de reprogramação celular, premiada com o Nobel de Medicina em 2012.

A equipe conseguiu transformar células da pele de portadores da mutação genética que causa a anemia aplástica em células-tronco pluripotentes, semelhantes às embrionárias.

O objetivo é encontrar, no futuro, um meio de transformar células-tronco pluripotentes induzidas (IPS, na sigla em inglês) em células-tronco hematopoiéticas - que têm a capacidade de formar todas as células do sangue -, para então infundi-las nos pacientes e promover regeneração da medula.

Atualmente, a única opção terapêutica nos casos de anemia aplástica congênita é o transplante de medula com doador, mas apenas 25% dos afetados encontram um voluntário compatível. No Brasil, estima-se o surgimento de 400 novos casos da doença por ano.

Com o desenvolvimento da terapia celular será possível dispensar os doadores, desenvolvendo as células repositoras a partir de células do próprio paciente, evitando assim os riscos de rejeição.

A aplasia de medula também pode ser de origem autoimune. Nesse caso, o próprio sistema imunológico destrói as células da medula responsáveis pela produção do sangue e o tratamento é feito com medicamentos imunossupressores.

Vírus indesejável

Embora o trabalho tenha levantado uma série de resultados inéditos e promissores, ainda há muitas peças do quebra-cabeça a serem encontradas antes que essa linha de pesquisa se torne uma terapia possível de ser testada em humanos.

Um dos primeiros obstáculos a serem superados é descobrir um meio de induzir a pluripotência nas células adultas sem a necessidade de usar um vírus como vetor.

A parte do DNA viral responsável por causar doenças é retirada antes do procedimento. Ainda assim, é consenso entre os cientistas que as células pluripotentes obtidas por essa técnica não devem ser testadas em humanos por causa do risco de induzir a formação de tumores.

O estudo foi realizado por pesquisadores do Centro de Terapia Celular (CTC) na Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, da Universidade de São Paulo (USP), dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), dos Estados Unidos. Os resultados foram descritos na edição mais recente do The Journal of Clinical Investigation.

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