HIV ajuda a curar duas doenças genéticas

O HIV, cujo genoma foi desvendado recentemente, foi alterado geneticamente para executar uma função benéfica.[Imagem: Nature]

Médicos italianos anunciaram resultados promissores para a cura de duas doenças genéticas que afetam crianças.

O estudo, divulgado pela revista Science, usou uma técnica pioneira de terapia genética, que usa vetores virais para induzir modificações no paciente, eventualmente "corrigindo erros no DNA".

Mas o que mais surpreendeu foi o vetor viral usado pelos cientistas para alterar o DNA das crianças: o HIV, o vírus causador da AIDS.

Terapias genéticas

Uma das maiores contestações das terapias genéticas, ou terapias gênicas, é justamente o fato de usar vírus no corpo do paciente.

Mas os defensores das novas técnicas afirmam que isto é seguro - ademais, não existem outras formas de tratar doenças que geralmente são raras e com efeitos devastadores.

Como os vírus são geneticamente modificados para desempenhar uma determinada função, a expectativa é que eles não mais sejam capazes de executar sua "tarefa original".

A ideia de usar o HIV foi do Dr. Luigi Naldini, do Instituto Científico San Raffaele, em Milão, na Itália.

Terapia com HIV

As duas doenças, tratadas em um pequeno número de pacientes, são causadas por erros no código genético do paciente - responsável pelo crescimento e funcionamento do corpo.

Os bebês que nascem com leucodistrofia metacromática parecem saudáveis, mas seu desenvolvimento começa a regredir entre um e dois anos de idade, pois parte de seu cérebro é danificada.

Já Síndrome de Wiskott-Aldrich resulta em um sistema imunológico deficiente. Ela torna os pacientes mais suscetíveis a infecções, cânceres, além do que o sistema imunológico pode atacar outras partes do corpo, nas chamadas doenças autoimunes.

Os cientistas modificaram geneticamente o HIV para que, uma vez no corpo do paciente, ele corrigisse as mutações prejudiciais nos genes dos pacientes.

Os médicos coletam células-tronco dos próprios pacientes. O HIV é então usado para "infectar" as células com pequenos fragmentos de DNA que contêm as instruções corretas.

As células são então colocadas de volta no paciente.

Efeitos colaterais

Os dois estudos começaram em 2010, e contam com a participação de 16 pacientes no total, seis com síndrome de Wiskott-Aldrich e 10 com leucodistrofia metacromática.

Os resultados agora publicados referem-se apenas aos primeiros seis pacientes (três de cada estudo), ou seja, aqueles para os quais já passou tempo suficiente após a administração da terapia genética para permitir que os cientistas tirassem as primeiras conclusões significativas sobre sua segurança e eficácia.

Todos os tratamentos tiveram efeitos colaterais, e os pacientes precisaram ser acompanhados por mais tempo, embora os resultados sobre as síndromes propriamente ditas estejam sendo positivos.

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