Europa aprova terapia que modifica DNA do paciente

A morte, em 1999, de um voluntário de 18 anos que participava do teste de um tratamento genético levou a um aumento da desconfiança quanto a esse tipo de intervenção. [Imagem: Wikipedia/Zephyris]

Terapia genética

A Comissão Europeia (CE), órgão executivo da União Europeia, aprovou o uso da terapia genética Glybera, desenvolvida pela empresa holandesa uniQure.

Esta é a primeira vez que uma terapia desse tipo - que envolve o uso de um vírus para introduzir um novo gene nas células do paciente - é liberada para uso comercial por autoridades sanitárias no mundo desenvolvido.

Embora terapias genéticas já tenham sido usadas anteriormente nos Estados Unidos e em países europeus, as aplicações vinham se dando em contexto experimental ou acadêmico, nunca em escala de mercado.

Nos EUA, a morte, em 1999, de um voluntário de 18 anos que participava do teste de um tratamento genético levou a um aumento da desconfiança quanto a esse tipo de intervenção e a um reforço do rigor regulatório sobre a área.

O primeiro país a liberar o uso de terapia genética em escala comercial foi a China, em 2004, que autorizou a terapia Ad-p53, desenvolvida por uma companhia chinesa, a Shenzhen SiBiono GenTech , a entrar no mercado.

A Ad-p53 trata um tipo de câncer de cabeça, usando vírus para introduzir um gene nas células do tumor.

Tecnologia perigosa

Escrevendo no início de outubro para a revista Nature, o pesquisador italiano Fulvio Mavilio, diretor ad companhia francesa de pesquisa genética Genethon, diz que a legislação, nos EUA e na Europa, exige que os produtos de terapia genética se submetam "às mesmas regras que cobrem as drogas convencionais, em instalações operadas sob padrões industriais e certificadas por agências governamentais".

Ele argumenta que, como as terapias genéticas geralmente nascem e se desenvolvem em centros acadêmicos, a pressão de custos e pessoal para atingir esses padrões é "formidável".

"Durante muitos anos, a indústria farmacêutica manteve-se afastada da terapia genética, vista como uma tecnologia perigosa, de eficácia duvidosa e muito complexa de se desenvolver", escreve ele.

Livio defende a ideia de que as terapias genéticas deveriam ser tratadas não como drogas, mas como procedimentos mais próximos a "transplantes de órgãos", requerendo, portanto, um quadro regulatório diferenciado.

Deficiência de lipoproteína lipase

A Glybera, agora liberada para uso na Europa, tem como alvo uma rara doença hereditária, chamada deficiência de lipoproteína lipase, ou LPLD, na sigla em inglês.

Pessoas com essa condição não conseguem metabolizar partículas de gordura presentes no sangue, o que pode levar a uma inflamação do pâncreas.

A doença não tem cura ou tratamento, exceto um cotrole rígido da alimentação para minimizar o consumo de gordura.

"Glybera é indicado para pacientes diagnosticados com LPLD e que sofram ataques graves ou repetidos de pancreatite, a despeito das restrições de dieta", diz nota emitida pelo fabricante.

Injeção de vírus

A terapia se vale de um vírus modificado para introduzir uma versão saudável do gene responsável pela formação da enzima lipoproteína lipase nas células musculares do paciente, por meio de uma série de injeções aplicadas nas pernas.

Testes foram realizados em 27 pacientes, no Canadá e na Holanda, "sem que problemas de segurança fossem observados", ainda segundo a nota da uniQure.

A licença europeia foi concedida sob uma cláusula legal que prevê "circunstâncias excepcionais", o que libera o fabricante do produto de realizar testes mais exaustivos.

Essa cláusula costuma ser aplicada a terapias que têm como alvo doenças raras, onde encontrar um grande número de pacientes para realizar testes pode ser inviável.

A companhia holandesa afirma ter capacidade de produzir os vetores virais em escala industrial e já estar trabalhando em terapias para doenças como hemofilia e porfiria, além de estar buscando a aprovação da Glybera nos EUA e no Canadá.

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